我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究中期檢查報(bào)告

一、 研究進(jìn)展情況

1、課題開題與子課題進(jìn)展情況

課題于2015年12月順利完成開題，并在開題會(huì)上接受了來自國(guó)家工信部、衛(wèi)計(jì)委和江蘇省藥監(jiān)局專家的建議，在此基礎(chǔ)上進(jìn)一步優(yōu)化和細(xì)化了子課題的研究?jī)?nèi)容和方法。隨后在2016年至2017年7月期間，課題組各子課題根據(jù)預(yù)定的研究計(jì)劃開展了細(xì)致的研究工作，具體的各子課題進(jìn)展情況如下：

子課題一、我國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展水平與發(fā)展政策環(huán)境需求分析

（1）對(duì)我國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展水平現(xiàn)狀進(jìn)行研究

分析研讀創(chuàng)新藥物發(fā)展水平相關(guān)文獻(xiàn)，結(jié)合研究需要及數(shù)據(jù)的可得性，構(gòu)建我國(guó)的創(chuàng)新藥物發(fā)展水平評(píng)估指標(biāo)體系，并從統(tǒng)計(jì)年鑒、國(guó)家統(tǒng)計(jì)局網(wǎng)站、第三方機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)庫(kù)、網(wǎng)絡(luò)以及相關(guān)文獻(xiàn)中檢索收集所需數(shù)據(jù)，對(duì)當(dāng)前我國(guó)的創(chuàng)新藥物發(fā)展水平進(jìn)行評(píng)估；同時(shí)，與國(guó)外典型國(guó)家，如美國(guó)、日本、德國(guó)、印度等的創(chuàng)新藥物發(fā)展水平進(jìn)行對(duì)比研究。

（2）對(duì)我國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展效率進(jìn)行研究

根據(jù)創(chuàng)新藥物的發(fā)展特點(diǎn)，將創(chuàng)新藥物發(fā)展的過程劃分為技術(shù)的研發(fā)和技術(shù)成果轉(zhuǎn)化兩個(gè)階段，結(jié)合效率的影響因素，分別構(gòu)建指標(biāo)體系，對(duì)當(dāng)前我國(guó)創(chuàng)新藥物的發(fā)展效率進(jìn)行評(píng)價(jià)，同時(shí)分析各效率影響因素的作用效果。

（3）創(chuàng)新藥物發(fā)展與政策環(huán)境作用機(jī)制的研究

深入學(xué)習(xí)技術(shù)創(chuàng)新理論、新古典經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)理論、新熊彼特創(chuàng)新理論、創(chuàng)新系統(tǒng)理論等；并以上述理論為基礎(chǔ)，明確創(chuàng)新藥物發(fā)展與政策環(huán)境間相互作用的機(jī)制，同時(shí)明確政策環(huán)境的構(gòu)建原則。

（4）創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的內(nèi)涵和外延界定研究

在上一模塊研究的基礎(chǔ)上，對(duì)創(chuàng)新系統(tǒng)理論中的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)理論做進(jìn)一步的研究，結(jié)合創(chuàng)新藥物的發(fā)展過程、資源需求、作用機(jī)制等，構(gòu)建藥物創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)模型，在模型中，直觀地感受政策環(huán)境對(duì)于藥物創(chuàng)新的重要作用，并以此為基礎(chǔ)對(duì)政策環(huán)境的內(nèi)涵進(jìn)行界定；此外，在明確了政策環(huán)境內(nèi)涵的基礎(chǔ)上，依據(jù)上一模塊中的政策環(huán)境的構(gòu)建原則，以藥物創(chuàng)新的動(dòng)力來源作為出發(fā)點(diǎn)，對(duì)政策環(huán)境的外延進(jìn)行界定。

（5）我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的供給與需求實(shí)證研究調(diào)研方案的設(shè)計(jì)。

通過研讀相關(guān)文獻(xiàn)和研究報(bào)告等，初步歸納出創(chuàng)新藥物發(fā)展對(duì)于政策環(huán)境的需求，并將這種需求轉(zhuǎn)化為可定性或定量的指標(biāo)；進(jìn)一步通過專家訪談等，對(duì)指標(biāo)進(jìn)行篩選、合并或剔除；針對(duì)創(chuàng)新藥物發(fā)展過程中所涉及到的不同主體，有針對(duì)性的設(shè)計(jì)調(diào)查問卷。

子課題二、典型國(guó)家創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究與借鑒

按照研究計(jì)劃和進(jìn)度安排完成文獻(xiàn)檢索及總體方案設(shè)計(jì)，并重點(diǎn)開展美國(guó)、歐盟和日本等發(fā)達(dá)國(guó)家創(chuàng)新藥物戰(zhàn)略、路徑、特色激勵(lì)政策剖析以及典型案例的研究。具體內(nèi)容如下：

（1）國(guó)際創(chuàng)新藥物研發(fā)現(xiàn)狀及趨勢(shì)研究

在原有研究框架的基礎(chǔ)上增加了對(duì)于國(guó)際創(chuàng)新藥物研發(fā)現(xiàn)狀及趨勢(shì)的深入分析，從市場(chǎng)發(fā)展概況、研發(fā)面臨挑戰(zhàn)及未來發(fā)展趨勢(shì)三個(gè)層面，全面揭示了國(guó)際創(chuàng)新藥物發(fā)展的梯隊(duì)和版圖結(jié)構(gòu)，旨在闡明選取印度及美日歐等發(fā)達(dá)醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)進(jìn)行典型剖析的意義所在。

（2）典型國(guó)家創(chuàng)新藥物發(fā)展的時(shí)代背景、目標(biāo)及戰(zhàn)略研究

在宏觀層面上完成了典型國(guó)家創(chuàng)新藥物發(fā)展的時(shí)代背景、目標(biāo)及戰(zhàn)略研究，以此為基礎(chǔ)重點(diǎn)探討了各國(guó)創(chuàng)新藥物政策體系的構(gòu)成及其運(yùn)行機(jī)制，同時(shí)選取印、美、日、歐等國(guó)家的創(chuàng)新藥物特色政策進(jìn)行定性與定量相結(jié)合的綜合研究，例如小企業(yè)創(chuàng)新激勵(lì)政策、注冊(cè)審評(píng)政策、專利挑戰(zhàn)政策等，旨在深入發(fā)掘各國(guó)激勵(lì)創(chuàng)新藥物研發(fā)的政策實(shí)質(zhì)。在政策運(yùn)用層面，則依照案例背景、案例介紹和案例分析的基本思路，綜合運(yùn)用案例內(nèi)（within-case analysis）分析和案例間（cross-case analysis）比較分析方法，探討了典型國(guó)家創(chuàng)新藥物政策環(huán)境對(duì)創(chuàng)新影響的關(guān)鍵要素和作用機(jī)理，目前已完成對(duì)于美國(guó)安進(jìn)公司發(fā)展歷程的研究。

（3）典型國(guó)家創(chuàng)新政策研究資料收集和翻譯

大量搜集并翻譯了國(guó)外創(chuàng)新藥物研發(fā)支持、專利保護(hù)、注冊(cè)監(jiān)管、醫(yī)保支付等主要方面的文獻(xiàn)資料，同時(shí)對(duì)國(guó)內(nèi)已有研究成果進(jìn)行了全面綜述。

子課題三、技術(shù)推動(dòng)機(jī)制下的創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境研究

（1）完成創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市的技術(shù)開發(fā)路徑研究

通過理論研究，明確創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市的技術(shù)開發(fā)路徑以及每個(gè)路徑節(jié)點(diǎn)所需要的核心競(jìng)爭(zhēng)力和相應(yīng)的政策支持，系統(tǒng)分析各個(gè)政策對(duì)技術(shù)開發(fā)過程的影響機(jī)制，為完善創(chuàng)新藥物生態(tài)環(huán)境提供理論依據(jù)。

表1 創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市的技術(shù)開發(fā)路徑研究

技術(shù)開發(fā)路徑 核心內(nèi)容 需要掌握的核心競(jìng)爭(zhēng)力 政策環(huán)境需求

階段1：

創(chuàng)新知識(shí)的新構(gòu)思 基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)，

基礎(chǔ)技術(shù)研究；

需要分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、遺傳學(xué)、生物信息學(xué)、計(jì)算化學(xué)、組合化學(xué)乃至納米等眾多領(lǐng)域內(nèi)科學(xué)有機(jī)集成。 探索能力，基礎(chǔ)研究能力強(qiáng)；

有公共財(cái)政的支持；既可以創(chuàng)造知識(shí)和技術(shù)，更可以對(duì)國(guó)外先進(jìn)技術(shù)進(jìn)行消化吸收并進(jìn)行國(guó)產(chǎn)化，有效促進(jìn)知識(shí)的擴(kuò)散 科研激勵(lì)政策

財(cái)政稅收政策

融資政策

階段2：

創(chuàng)新研發(fā)過程 潛在研究成果的初期發(fā)現(xiàn)，實(shí)驗(yàn)室研究與中試發(fā)展，臨床前，臨床研究初期；

以基礎(chǔ)研究為主或利用基礎(chǔ)研究方法開展，但開始逐步具有商業(yè)目的 具備較好的研發(fā)技術(shù)能力、項(xiàng)目組織能力、市場(chǎng)預(yù)見力以及市場(chǎng)知識(shí) 融資政策

風(fēng)險(xiǎn)投資政策

民間投資發(fā)展

政策

科研激勵(lì)政策

財(cái)政稅收政策

產(chǎn)學(xué)研合作政策

臨床準(zhǔn)入政策

階段3：

創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化與

實(shí)際應(yīng)用 成果的應(yīng)用研究、生產(chǎn)和上市；涵蓋臨床研究階段、上市審批、生產(chǎn)等環(huán)節(jié) 具有雄厚的資金支持，有良好的臨床資源、戰(zhàn)略管理能力、技術(shù)能力、生產(chǎn)能力和市場(chǎng)運(yùn)作能力等 融資政策

財(cái)政稅收政策

注冊(cè)審批政策

上市許可政策

產(chǎn)學(xué)研合作政策

（2）開展我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市生態(tài)環(huán)境現(xiàn)狀及問題研究

通過制度研究，系統(tǒng)梳理當(dāng)前我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市環(huán)節(jié)的現(xiàn)有環(huán)境，并提出當(dāng)前我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市生態(tài)環(huán)境中存在的問題。明確是哪些政策阻礙了我國(guó)創(chuàng)新藥物相關(guān)技術(shù)的研發(fā)和成果轉(zhuǎn)化過程，為后續(xù)完善創(chuàng)新藥物研發(fā)、上市生態(tài)環(huán)境的提供現(xiàn)實(shí)依據(jù)。

子課題四、需求拉動(dòng)機(jī)制下的創(chuàng)新藥物上市后市場(chǎng)準(zhǔn)入政策環(huán)境研究

在子課題四的研究中通過文獻(xiàn)閱讀和基本的數(shù)據(jù)收集處理，總結(jié)目前我國(guó)國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥物研發(fā)現(xiàn)狀，并對(duì)其與臨床需求相結(jié)合的情況進(jìn)行概述。在此基礎(chǔ)上，查閱國(guó)外創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入相關(guān)政策文件，從醫(yī)療保障、招標(biāo)采購(gòu)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和定價(jià)政策四方面深入探究創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入情況，并與我國(guó)實(shí)際狀況進(jìn)行比較分析。具體研究?jī)?nèi)容如下：

（1）我國(guó)創(chuàng)新藥物上市準(zhǔn)入政策分析

從創(chuàng)新藥品價(jià)格制定、醫(yī)療保障以及招標(biāo)采購(gòu)三類政策的發(fā)展歷程、面臨問題和改革歷程的三方面，對(duì)我國(guó)創(chuàng)新藥物上市準(zhǔn)入政策進(jìn)行分析研究。通過對(duì)我國(guó)目前創(chuàng)新藥物上市準(zhǔn)入政策環(huán)境進(jìn)行系統(tǒng)完善的梳理，總結(jié)我國(guó)創(chuàng)新藥物上市準(zhǔn)入政策的發(fā)展現(xiàn)狀、特點(diǎn)及存在的問題。

（2）域外典型國(guó)家創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入政策研究及對(duì)比

通過從醫(yī)療保障、招標(biāo)采購(gòu)和藥品價(jià)格政策四個(gè)方面對(duì)典型國(guó)家的創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策進(jìn)行梳理，并與我國(guó)現(xiàn)有創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策體系進(jìn)行對(duì)比，提出現(xiàn)階段可從需求角度激勵(lì)我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)的先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)。

子課題五、我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的構(gòu)建與模擬運(yùn)行研究

（1）對(duì)醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新的一般性規(guī)律進(jìn)行了微觀研究

一方面從企業(yè)公司治理和技術(shù)聯(lián)盟的視角探討企業(yè)創(chuàng)新的動(dòng)機(jī)、過程、所需資源、條件和其他影響要素。另一方面對(duì)創(chuàng)新藥物系統(tǒng)中所參與的利益相關(guān)者的角色和作用進(jìn)行辨析，初步理清我國(guó)創(chuàng)新藥物生態(tài)系統(tǒng)中的構(gòu)成要素。

（2）結(jié)合戰(zhàn)略地圖理論和系統(tǒng)動(dòng)力學(xué)方法初步構(gòu)建藥物政策環(huán)境模型

借助戰(zhàn)略地圖理論分析視角，對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新戰(zhàn)略進(jìn)行梳理，明確創(chuàng)新對(duì)于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要作用。在此基礎(chǔ)上分別從技術(shù)推動(dòng)層面和需求拉動(dòng)層面歸納出有利于我國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展的關(guān)鍵政策，并梳理出我國(guó)藥物創(chuàng)新政策的作用機(jī)制，完成創(chuàng)新藥物創(chuàng)新政策環(huán)境系統(tǒng)動(dòng)力學(xué)理論模型的構(gòu)建工作。

這研究思路通過延伸與拓展，成功孵化出“江蘇省普通高校學(xué)術(shù)學(xué)位研究生創(chuàng)新計(jì)劃項(xiàng)目”，課題名稱為“戰(zhàn)略地圖視角下生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策的影響效應(yīng)研究”。

（3）對(duì)國(guó)內(nèi)最新的藥物創(chuàng)新政策M(jìn)AH制度進(jìn)行重點(diǎn)研究

對(duì)上市許可持有人制度(MAH)在國(guó)內(nèi)的政策制定與實(shí)施情況進(jìn)行調(diào)研，評(píng)估當(dāng)前實(shí)施的效果與存在的問題，通過與國(guó)外如日本、歐盟等對(duì)比，尋找相應(yīng)可借鑒的經(jīng)驗(yàn)。為江蘇省食藥監(jiān)局做好MAH制度的試點(diǎn)工作提出建議。

2、調(diào)查研究及學(xué)術(shù)交流情況

（1）檢索、收集、閱讀了至少300篇與創(chuàng)新藥物發(fā)展、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新、發(fā)展水平評(píng)價(jià)、創(chuàng)新效率評(píng)價(jià)、技術(shù)創(chuàng)新理論、創(chuàng)新環(huán)境與創(chuàng)新政策等相關(guān)的文獻(xiàn)；并通過國(guó)家統(tǒng)計(jì)局網(wǎng)站、中國(guó)高技術(shù)產(chǎn)業(yè)統(tǒng)計(jì)年鑒、中國(guó)統(tǒng)計(jì)年鑒、各省統(tǒng)計(jì)年鑒、藥智網(wǎng)、丁香園Insight數(shù)據(jù)庫(kù)等收集了研究相關(guān)數(shù)據(jù)。

（2）對(duì)國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新藥物發(fā)展政策環(huán)境進(jìn)行了全面綜述。研究發(fā)現(xiàn)，長(zhǎng)期以來學(xué)者研究主要集中在新藥產(chǎn)業(yè)鏈的某一或某幾個(gè)環(huán)節(jié)，包括創(chuàng)新藥物研發(fā)階段的資金投入政策、數(shù)據(jù)保護(hù)政策，審批過程的申報(bào)和審批政策，上市后的定價(jià)政策和安全監(jiān)管政策等多種制度的分析和中外對(duì)比。但研究方法較局限，除政策與藥物創(chuàng)新關(guān)系的研究方面定量方法較為豐富外，在政策的具體研究?jī)?nèi)容和實(shí)施效果評(píng)價(jià)方面的方法還較為單薄。此外，目前創(chuàng)新政策研究多集中于美國(guó)的政策研究，對(duì)其他國(guó)家創(chuàng)新藥物政策研究略顯不足，對(duì)歐盟（成員國(guó)）、日本創(chuàng)新藥物政策研究也較為零散，不成系統(tǒng)。

（3）走訪醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)及醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)，了解目前創(chuàng)新藥物市場(chǎng)及政策環(huán)境需求。

（4）針對(duì)我國(guó)創(chuàng)新藥物政策的實(shí)施情況、實(shí)施效果、創(chuàng)新政策系統(tǒng)構(gòu)建的合理性等問題分別對(duì)南京、蘇州和泰州等地的藥監(jiān)局、藥企、高校等進(jìn)行了數(shù)次專家訪談和實(shí)地調(diào)研。

（5）收集并整理我國(guó)2006-2017創(chuàng)新藥物研發(fā)數(shù)據(jù)，對(duì)其進(jìn)行基本統(tǒng)計(jì)分析。

3、學(xué)術(shù)會(huì)議與學(xué)術(shù)交流活動(dòng)

課題立項(xiàng)以來，課題組在北京、南京、澳門等地舉辦了多場(chǎng)課題專題研討會(huì)，不斷完善研究?jī)?nèi)容和擴(kuò)大研究影響力，具體學(xué)術(shù)交流活動(dòng)如下表。

表2 課題組開展系列專題研討會(huì)

時(shí)間 研討主題 參與單位

2015年12月 《我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究》開題會(huì) 國(guó)家工信部、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委

國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家人社部

地方各級(jí)監(jiān)管部門和醫(yī)藥高等院校

2016年4月 我國(guó)創(chuàng)新藥物政策之藥品市場(chǎng)準(zhǔn)入政策研討會(huì) 國(guó)家人社部、江蘇省、浙江省、福建省醫(yī)保部門、北京大學(xué)、中國(guó)藥科大學(xué)、中國(guó)非處方藥物協(xié)會(huì)

2016年5月 我國(guó)創(chuàng)新藥物政策之醫(yī)療保險(xiǎn)管理政策研討會(huì) 國(guó)家人社部、國(guó)家人社部社保中心、社會(huì)保障研究所、中國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)研究會(huì)、中國(guó)非處方藥物協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)白慧良、艾美仕市場(chǎng)研究公司、中國(guó)藥科大學(xué)以及來自天津、重慶、福建、廣東、青島以及浙江等地醫(yī)保管理部門

2016年5月 我國(guó)創(chuàng)新藥物政策之醫(yī)保支付政策發(fā)展趨勢(shì)研討會(huì) 北京協(xié)和醫(yī)院、國(guó)家人社部、中國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)研究會(huì)、江蘇省醫(yī)�；�金管理中心、北京大學(xué)、中國(guó)藥科大學(xué)

2016年8月 中國(guó)藥科大學(xué)-澳門大學(xué)醫(yī)藥創(chuàng)新研討會(huì) 中國(guó)藥科大學(xué)、澳門大學(xué)

2016年8月 “聚焦政策研究，助力產(chǎn)業(yè)發(fā)展”項(xiàng)目研討會(huì) 國(guó)家工信部、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委

國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家人社部、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、RDPAC、

地方各級(jí)監(jiān)管部門和醫(yī)藥高等院校

2016年9月 中國(guó)藥品監(jiān)管大會(huì)分論壇六“新常態(tài)、新理念、新起點(diǎn)” 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局、中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)、中國(guó)食品藥品國(guó)際交流中心、中國(guó)藥科大學(xué)

2017年2月 《我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究》項(xiàng)目研究推進(jìn)會(huì) 中國(guó)藥科大學(xué)、國(guó)家工信部、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、國(guó)家藥監(jiān)局

2017年3月 “聚焦聚力，變革創(chuàng)新”

項(xiàng)目研討會(huì) 國(guó)家工信部、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委

國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家人社部、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、RDPAC、

地方各級(jí)監(jiān)管部門和醫(yī)藥高等院校

2017年3月 我國(guó)創(chuàng)新藥物政策之

醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)管理政策研討會(huì) 北京協(xié)和醫(yī)院、國(guó)家人社部、中國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)研究會(huì)、北京、天津、上海、江蘇等地醫(yī)保管理部門、北京大學(xué)、中國(guó)藥科大學(xué)

2017年3月 我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境研究之我國(guó)藥品上市許可持有人保險(xiǎn)制度問題研究研討會(huì) 國(guó)家藥監(jiān)局、中國(guó)保險(xiǎn)監(jiān)督管理委員會(huì)、江蘇省藥監(jiān)局、江蘇省藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)中心

2017年5月 我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境研究之藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)情況研究 全國(guó)人大常委會(huì)法工委行政法室、中國(guó)保監(jiān)會(huì)財(cái)險(xiǎn)部、國(guó)家食藥監(jiān)總局、中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)及、中國(guó)藥科大學(xué)

2017年7月 我國(guó)創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策之社會(huì)藥店醫(yī)保支付管理政策系列研究 中國(guó)非處方藥協(xié)會(huì)、國(guó)家人力資源和社會(huì)保障部社會(huì)保障研究所、IMS中國(guó)、拜耳醫(yī)藥保健有限公司、中美天津史克制藥有限公司、賽諾菲（中國(guó)）投資有限公司、中國(guó)藥科大學(xué)

典型的交流活動(dòng)具體情況如下：

（1）舉辦國(guó)家社會(huì)科學(xué)基金重大項(xiàng)目《我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究》開題會(huì)

會(huì)議期間，首席專家桑國(guó)衛(wèi)院士首先從整體上介紹了我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究的背景及意義，隨后五個(gè)子課題負(fù)責(zé)人分別就各自負(fù)責(zé)子課題的研究背景與意義、主要內(nèi)容、研究特色與創(chuàng)新、研究方法與預(yù)期目標(biāo)等作了系統(tǒng)闡明。與會(huì)專家一致認(rèn)為，當(dāng)前中國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展面臨的最大挑戰(zhàn)是政策環(huán)境沒有發(fā)揮充分的激勵(lì)作用，迫切需要構(gòu)建一個(gè)科學(xué)、經(jīng)濟(jì)、穩(wěn)定、促進(jìn)產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展的創(chuàng)新藥物生態(tài)系統(tǒng)，以推動(dòng)行業(yè)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)升級(jí)，建設(shè)創(chuàng)新強(qiáng)國(guó)。

（2）舉辦“聚焦政策研究，助力產(chǎn)業(yè)發(fā)展”項(xiàng)目研討會(huì)

項(xiàng)目研討階段，與會(huì)專家圍繞國(guó)家藥物政策及醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展展開了激烈而深入的討論。與會(huì)專家認(rèn)為，國(guó)家藥物政策是解決醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中存在問題的政策體系，在相關(guān)研究中應(yīng)當(dāng)堅(jiān)持系統(tǒng)觀，重視政策之間的協(xié)調(diào)與統(tǒng)一，充分發(fā)揮政策整體效應(yīng)、形成政策合力。

最后，本研究首席專家桑國(guó)衛(wèi)院士對(duì)研討會(huì)進(jìn)行了總結(jié)，桑院士指出，在國(guó)家藥物政策的研究中要始終將保障人民健康放在第一位。要著力推進(jìn)基本醫(yī)療衛(wèi)生制度建設(shè)，努力推進(jìn)現(xiàn)代醫(yī)院的管理、分級(jí)醫(yī)療制度、全民醫(yī)保和藥品供應(yīng)保障制度建設(shè)。在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新層面，桑院士提出醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)、創(chuàng)新藥物的競(jìng)爭(zhēng)本質(zhì)上是創(chuàng)新政策環(huán)境、制度的競(jìng)爭(zhēng)，要充分發(fā)揮政策環(huán)境和文化氛圍在鼓勵(lì)創(chuàng)新中的作用。在保持歷史沉積的基礎(chǔ)上不斷推出創(chuàng)新藥物研發(fā)政策，縮小我國(guó)與發(fā)達(dá)國(guó)家的差距，甚至實(shí)現(xiàn)在某些重點(diǎn)領(lǐng)域的彎道超車。

（3）主辦“聚焦聚力，變革創(chuàng)新”項(xiàng)目研討會(huì)

項(xiàng)目研討會(huì)階段與會(huì)專家圍繞“創(chuàng)新藥物上市前政策環(huán)境之審評(píng)審批政策、創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策環(huán)境之醫(yī)保支付政策、創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策環(huán)境之藥品采購(gòu)政策、創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)政策環(huán)境之醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)路徑探索”四個(gè)專題展開了熱烈而深入的討論�，F(xiàn)場(chǎng)專家認(rèn)為，在桑國(guó)衛(wèi)院士的領(lǐng)導(dǎo)下，“中國(guó)新藥重大專項(xiàng)”取得了豐碩成果和重大突破，中國(guó)藥物創(chuàng)新速度及能力明顯提高，距離國(guó)際先進(jìn)水平并不遙遠(yuǎn)。與化藥相比，生物制品的創(chuàng)新速度更為明顯，特別是在疫苗很多領(lǐng)域，我國(guó)的研發(fā)水平是引領(lǐng)全球的。與會(huì)專家預(yù)言，我們國(guó)家的First-in-class不一定是未來10年的事情，可能未來5年內(nèi)就會(huì)出現(xiàn)。應(yīng)當(dāng)秉承桑國(guó)衛(wèi)院士在國(guó)際藥學(xué)聯(lián)合會(huì)大會(huì)上（FIP）提出的“藥物創(chuàng)新要以患者為中心”的主導(dǎo)思想，從藥物的研制目標(biāo)、審評(píng)審批政策、進(jìn)口政策、醫(yī)保政策、招標(biāo)采購(gòu)政策等藥品生命周期全鏈條改革創(chuàng)新政策，構(gòu)建環(huán)境友好型的創(chuàng)新藥物政策環(huán)境，全面推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新快速發(fā)展。

（4）主辦中國(guó)藥品監(jiān)管大會(huì)分論壇六“新常態(tài)、新理念、新起點(diǎn)”——機(jī)構(gòu)改革背景下藥品監(jiān)管能力提升研討

參加并主辦了中國(guó)藥品監(jiān)管大會(huì)分論壇六“新常態(tài)、新理念、新起點(diǎn)”——機(jī)構(gòu)改革背景下藥品監(jiān)管能力提升研討，本次研討會(huì)上與產(chǎn)業(yè)界、學(xué)術(shù)界的嘉賓對(duì)藥品監(jiān)管問題進(jìn)行了深入探討，本次討論交流使課題組對(duì)從促進(jìn)創(chuàng)新視角改進(jìn)藥品監(jiān)管政策又有了更深刻的理解。

二、 研究成果情況

子課題一：我國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展水平與發(fā)展政策環(huán)境需求分析

1、對(duì)我國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展水平進(jìn)行量化評(píng)估

通過對(duì)創(chuàng)新藥物發(fā)展水平的定量化評(píng)估及國(guó)內(nèi)外比較研究發(fā)現(xiàn)，從投入能力來看，創(chuàng)新藥物研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入嚴(yán)重不足，人員投入水平較好；從產(chǎn)出能力來看，創(chuàng)新藥物產(chǎn)出的質(zhì)量還有待提高；從發(fā)展能力來看，創(chuàng)新藥物發(fā)展水平依然處于較低水平，但增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)良好�？偟膩碚f，我國(guó)創(chuàng)新藥物的發(fā)展水平與發(fā)達(dá)國(guó)家相比仍有很大的差距，但整體水平不斷提高，呈現(xiàn)出積極的發(fā)展態(tài)勢(shì)。

2、創(chuàng)新藥物發(fā)展效率及影響因素實(shí)證分析

通過對(duì)創(chuàng)新藥物發(fā)展效率及影響因素實(shí)證分析研究，主要得出以下結(jié)論：①技術(shù)開發(fā)階段應(yīng)著重對(duì)低效率省份進(jìn)行重點(diǎn)扶持，成果轉(zhuǎn)化階段則應(yīng)充分發(fā)揮高效率省份對(duì)低效率的領(lǐng)導(dǎo)示范作用；②東部、中部、東北部和西部地區(qū)應(yīng)充分考慮區(qū)域內(nèi)部藥物創(chuàng)新發(fā)展的特點(diǎn)和所面臨的問題，實(shí)行差異化的藥物創(chuàng)新發(fā)展戰(zhàn)略；③在創(chuàng)新要素方面，技術(shù)開發(fā)階段應(yīng)著重于研發(fā)人員數(shù)量、素質(zhì)和水平的提升，以及創(chuàng)新資金的使用效率的提高；成果轉(zhuǎn)化階段則應(yīng)更加注重調(diào)整和優(yōu)化醫(yī)藥從業(yè)人員結(jié)構(gòu)，減少由人員冗余帶來管理壓力和成本浪費(fèi)；同時(shí)，要進(jìn)一步加強(qiáng)社會(huì)融資渠道的拓展，為成果轉(zhuǎn)化提供充足的創(chuàng)新資金。④從效率的外部影響因素作用效果來看，應(yīng)加快政府職能轉(zhuǎn)變，優(yōu)化市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境，根據(jù)市場(chǎng)需求引導(dǎo)創(chuàng)新藥物發(fā)展方向，對(duì)重點(diǎn)藥物研發(fā)企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)給予政策扶持，同時(shí)還要加強(qiáng)與發(fā)達(dá)國(guó)家間的交流與合作。

3、明確政策環(huán)境與創(chuàng)新藥物發(fā)展相互作用的機(jī)制

通過研究政策環(huán)境與創(chuàng)新藥物發(fā)展相互作用的機(jī)制，認(rèn)為創(chuàng)新藥物發(fā)展政策環(huán)境在構(gòu)建時(shí)應(yīng)堅(jiān)持以下原則：①政策制定以激發(fā)創(chuàng)新動(dòng)力為目標(biāo)；②政策設(shè)計(jì)要覆蓋整個(gè)創(chuàng)新流程；③政策類型應(yīng)兼具保障和激勵(lì)功能；④要重視加強(qiáng)創(chuàng)新主體協(xié)作；⑤政策構(gòu)建還要考慮到對(duì)創(chuàng)新環(huán)境的優(yōu)化。

4、厘清創(chuàng)新藥物發(fā)展政策環(huán)境內(nèi)涵和外延界定

通過對(duì)創(chuàng)新藥物發(fā)展政策環(huán)境內(nèi)涵和外延的界定研究，課題組認(rèn)為：①政策環(huán)境是維持、推動(dòng)藥物創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)良性運(yùn)行與發(fā)展進(jìn)化的重要工具，為了保證其作用的充分發(fā)揮，在政策制定時(shí)應(yīng)強(qiáng)調(diào)生態(tài)系統(tǒng)創(chuàng)新要素間相互聯(lián)系、相互作用、相互制約，強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新主體的協(xié)同發(fā)展，強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新進(jìn)程與創(chuàng)新需求的動(dòng)態(tài)變化，強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新環(huán)境的可持續(xù)發(fā)展。②政策環(huán)境體系框架至少由兩個(gè)大部分構(gòu)成，一是涵蓋了人才引進(jìn)、金融支持、合作研發(fā)、科研激勵(lì)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)、技術(shù)轉(zhuǎn)讓、注冊(cè)審批、上市許可等與創(chuàng)新藥物技術(shù)的產(chǎn)生和轉(zhuǎn)化相關(guān)的技術(shù)推動(dòng)政策；二是包括轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與藥物研發(fā)結(jié)合、醫(yī)療保險(xiǎn)、招標(biāo)采購(gòu)、價(jià)格制定等與創(chuàng)新藥物上市后市場(chǎng)準(zhǔn)入相關(guān)的需求拉動(dòng)政策。

子課題二：典型國(guó)家創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究與借鑒

1、澳大利亞創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策研究：基于專利藥價(jià)格談判視角

價(jià)格談判是平衡相互沖突的多元利益的重要手段，在專利藥價(jià)格談判中亦是如此，為了平衡患者、企業(yè)以及醫(yī)保部門等各方主體的利益，文章建議通過建立流程清晰、分工明確的價(jià)格談判體系，以藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)為談判決策提供依據(jù)，盡早落實(shí)專利藥價(jià)格談判與醫(yī)保支付的銜接三個(gè)方面完善我國(guó)專利藥價(jià)格談判管理。

2、美國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境研究：生物類似藥研發(fā)與上市制度

生物類似藥具有巨大的經(jīng)濟(jì)和社會(huì)效益，并且具有特殊性，應(yīng)寬松其管理政策，通過適度優(yōu)化生物類似藥審評(píng)尺度，縮短其研發(fā)周期，同時(shí)建立專用注冊(cè)審批制度，加快其上市，鼓勵(lì)企業(yè)進(jìn)行生物類似藥的研發(fā)上市。另外，也要建立起注冊(cè)專利鏈接制度以平衡創(chuàng)新與可及性，促進(jìn)我國(guó)生物類似藥的平衡發(fā)展。

3、美國(guó)小企業(yè)創(chuàng)新藥物研發(fā)促進(jìn)計(jì)劃研究

結(jié)合美國(guó)經(jīng)驗(yàn)，提出促進(jìn)我國(guó)小企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新藥物的對(duì)策建議，包括建立權(quán)威高效的小企業(yè)監(jiān)管和服務(wù)體系，改善行政資源分散及監(jiān)管力度不足問題；實(shí)行基于市場(chǎng)價(jià)值的分階段競(jìng)爭(zhēng)性資助，連續(xù)性、分層次支持；培育有利于產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新的政策環(huán)境，促進(jìn)資源整合互補(bǔ)及創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。

子課題三：技術(shù)推動(dòng)機(jī)制下的創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境研究

1、提出創(chuàng)新藥物政策環(huán)境演化的三大階段與創(chuàng)新范式

隨著近年來興起和發(fā)展的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)研究，創(chuàng)新范式開始了新一輪的變革與升級(jí)，截至到目前為止，創(chuàng)新范式已經(jīng)經(jīng)歷了線性范式（創(chuàng)新范式1.0）、創(chuàng)新體系（創(chuàng)新范式2.0），開始進(jìn)入到創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（創(chuàng)新范式3.0）的時(shí)段：

表3 創(chuàng)新范式的轉(zhuǎn)變

創(chuàng)新政策1.0 創(chuàng)新政策2.0 創(chuàng)新政策3.0

理論基礎(chǔ) 新古典經(jīng)濟(jì)學(xué) 內(nèi)生增長(zhǎng) 演化經(jīng)濟(jì)學(xué)及其新發(fā)展

創(chuàng)新宏觀管理 政府

(科學(xué)研究) 政府+市場(chǎng)

(研發(fā)產(chǎn)業(yè)化/經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)) 政府+市場(chǎng)+社會(huì)

(生態(tài)化創(chuàng)新/民生關(guān)注點(diǎn))

政府介入緣由 市場(chǎng)失靈 系統(tǒng)失靈 演化失靈

政府支持重點(diǎn) 提供科研經(jīng)費(fèi) 提供框架性政策 提供創(chuàng)新生態(tài)

創(chuàng)新主體 強(qiáng)調(diào)企業(yè)單體內(nèi)部 產(chǎn)學(xué)研協(xié)同 產(chǎn)學(xué)研用“共生”

2、明確創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境各環(huán)節(jié)的政策需求

我國(guó)目前正在實(shí)施的創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略，正是對(duì)上述創(chuàng)新范式轉(zhuǎn)變的敏銳把握和積極響應(yīng)�，F(xiàn)在，面對(duì)創(chuàng)新3.0的興起，為了順應(yīng)創(chuàng)新范式的演變過程和大環(huán)境對(duì)創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的需求，我國(guó)未來應(yīng)致力于將國(guó)家創(chuàng)新體系升級(jí)為國(guó)家創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，并逐步部署第三代創(chuàng)新政策，為生態(tài)系統(tǒng)的建設(shè)提供優(yōu)良的制度框架和有力的政策支持。

圖1 創(chuàng)新藥物研發(fā)上市生態(tài)系統(tǒng)的構(gòu)建

相比于目前已有的創(chuàng)新體系，即將建設(shè)的生態(tài)系統(tǒng)更突出表現(xiàn)為一個(gè)有機(jī)的、動(dòng)態(tài)的系統(tǒng)范式結(jié)構(gòu)，結(jié)構(gòu)中的系列政策分別針對(duì)藥品研發(fā)上市的各個(gè)環(huán)節(jié)。

表4 典型政策在不同環(huán)節(jié)發(fā)揮的作用

典型政策 在研發(fā)上市環(huán)節(jié)發(fā)揮的作用

研發(fā)激勵(lì)政策 科研激勵(lì)政策 通過相關(guān)政策支持，加強(qiáng)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)科研人才的建設(shè)，提供良好的科研環(huán)境與優(yōu)惠制度以輔助藥物創(chuàng)新

財(cái)政支持政策 通過資金的投入，增添藥物創(chuàng)新活力，減輕企業(yè)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)

稅收優(yōu)惠政策 降低企業(yè)對(duì)藥品的研發(fā)投入，釋放企業(yè)創(chuàng)新潛力，激發(fā)新藥研發(fā)熱情

融資激勵(lì)政策 質(zhì)押融資政策 解決了新藥研發(fā)中資金短缺的問題，為新藥研發(fā)過程提供資金支持

風(fēng)險(xiǎn)投資政策

注冊(cè)審批政策 新藥定義 保障用藥安全，鼓勵(lì)藥企提升創(chuàng)新能力；比較各國(guó)定義，進(jìn)入利潤(rùn)最大化的市場(chǎng)；在注冊(cè)審評(píng)環(huán)節(jié)中提供政策支持

簡(jiǎn)化審批 緩解臨床試驗(yàn)及審評(píng)通道的積壓，加快藥品審批進(jìn)程；在研發(fā)創(chuàng)新系統(tǒng)中為加快新藥研發(fā)上市提供政策支持

臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)造假監(jiān)管政策 加強(qiáng)對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的監(jiān)管和對(duì)試驗(yàn)數(shù)據(jù)造假的懲處力度，保證藥品的安全、有效性

MAH制度 調(diào)動(dòng)研發(fā)機(jī)構(gòu)和科研人員積極性，鼓勵(lì)創(chuàng)新；加速知識(shí)與技術(shù)要素流動(dòng)，促進(jìn)專業(yè)分工、降低成本

特殊審批政策 特殊審批政策 縮短審評(píng)時(shí)間，加快臨床研究與上市進(jìn)程；鼓勵(lì)新藥與臨床急需藥品的研發(fā)與生產(chǎn)；增加患者對(duì)藥品的可及性，保障人民用藥需求

3、明確我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境的構(gòu)建理念

（1）轉(zhuǎn)換政府角色，加強(qiáng)行業(yè)溝通

政府應(yīng)轉(zhuǎn)換自身角色，通過建設(shè)良好的政策環(huán)境來引導(dǎo)資本投入和能力建設(shè)，同時(shí)減少不必要的行政審批和行政干預(yù)，為醫(yī)藥創(chuàng)新營(yíng)造一個(gè)良好的競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境。另外，在政策制定過程中，加強(qiáng)政府與行業(yè)間溝通，參考國(guó)外成熟經(jīng)驗(yàn)，保證決策過程的公開公正。

（2）明確部門分工，加強(qiáng)部際協(xié)調(diào)

在制定并實(shí)施創(chuàng)新藥物研發(fā)上市戰(zhàn)略的過程中，會(huì)涉及到研發(fā)、融資、注冊(cè)審批等多方面的工作，在這種情況下，進(jìn)一步加強(qiáng)部際間的協(xié)調(diào)就顯得尤為重要。我國(guó)應(yīng)在鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物研發(fā)上市的總目標(biāo)下，具體明確各部門的職責(zé)，為各環(huán)節(jié)工作的順利開展提供相應(yīng)的支持。

（3）樹立科學(xué)理念，注重科學(xué)發(fā)展

創(chuàng)新藥物研發(fā)上市的全過程包括了基礎(chǔ)研究、研究開發(fā)、成果轉(zhuǎn)化及應(yīng)用與反饋四個(gè)環(huán)節(jié)，我國(guó)應(yīng)在四個(gè)環(huán)節(jié)的開展過程中樹立科學(xué)理念，通過明確新藥定義內(nèi)涵、提高對(duì)臨床研究的認(rèn)知程度、合理簡(jiǎn)化藥品審批程序等方面的努力，使創(chuàng)新藥物研發(fā)上市的生態(tài)系統(tǒng)在各個(gè)科學(xué)理念的支撐下順利運(yùn)轉(zhuǎn)。

4、提出我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)上市生態(tài)系統(tǒng)的理論構(gòu)建模式

課題組提出構(gòu)建的創(chuàng)新藥物研發(fā)上市生態(tài)系統(tǒng)分為基礎(chǔ)研究、研究開發(fā)、成果轉(zhuǎn)化以及應(yīng)用與反饋四個(gè)重點(diǎn)環(huán)節(jié)，相應(yīng)的核心要素保障著每個(gè)環(huán)節(jié)的順利實(shí)施，例如：基礎(chǔ)研究環(huán)節(jié)需要探索和基礎(chǔ)研究能力、知識(shí)和技術(shù)創(chuàng)造能力以及先進(jìn)的技術(shù)消化能力，成果轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)需要雄厚的資金支持、良好的臨床資源、戰(zhàn)略管理能力、技術(shù)能力和生產(chǎn)能力等。為了獲取相應(yīng)的核心要素，課題組提出構(gòu)建的生態(tài)系統(tǒng)將圍繞藥品研發(fā)上市的四個(gè)環(huán)節(jié)制定并完善相關(guān)政策（研發(fā)激勵(lì)政策、融資激勵(lì)政策、注冊(cè)審評(píng)審批政策和特殊審評(píng)與再評(píng)價(jià)制度的銜接政策），有針對(duì)性地給予各個(gè)環(huán)節(jié)技術(shù)、政策和資金上的支持。

因此，我們提出構(gòu)建的生態(tài)系統(tǒng)是一個(gè)通過物質(zhì)流、能量流、信息流的聯(lián)結(jié)傳導(dǎo)而形成的動(dòng)態(tài)系統(tǒng)，需要良好的政策環(huán)境作為支持，為藥物研發(fā)上市的各個(gè)環(huán)節(jié)提供核心要素，降低技術(shù)創(chuàng)新的成本和風(fēng)險(xiǎn)，推動(dòng)創(chuàng)新藥物盡早上市。

子課題四：需求拉動(dòng)機(jī)制下的創(chuàng)新藥物上市后市場(chǎng)準(zhǔn)入政策環(huán)境研究

1、提出我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)與臨床需求結(jié)合的現(xiàn)狀研究階段性報(bào)告

通過總結(jié)目前我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)基本概況和現(xiàn)階段我國(guó)創(chuàng)新藥物臨床需求情況，對(duì)比二者之間的差距，并探究產(chǎn)生差距的原因；梳理我國(guó)目前創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策體系，從醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品生產(chǎn)企業(yè)和患者三個(gè)主體角度探究政策體系對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)的影響機(jī)制。

2、完成域外典型國(guó)家創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入政策對(duì)比研究的階段性報(bào)告

通過從醫(yī)療保障、招標(biāo)采購(gòu)、新藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和藥品價(jià)格政策四個(gè)方面對(duì)典型國(guó)家的創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策進(jìn)行梳理，并與我國(guó)現(xiàn)有創(chuàng)新藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入政策體系進(jìn)行對(duì)比，提出現(xiàn)階段可從需求角度激勵(lì)我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)的先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)。

3、明確政策環(huán)境的完善程度是吸引“全球新”藥物在中國(guó)上市的關(guān)鍵

2015年，《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》（國(guó)發(fā)〔2015〕44號(hào)）中明確將我國(guó)新藥由現(xiàn)行的“未曾在中國(guó)境內(nèi)上市銷售的藥品”調(diào)整為“未在中國(guó)境內(nèi)外上市銷售的藥品”。新藥定義的變化意在引導(dǎo)企業(yè)集中精力開展具有“全球新”的創(chuàng)新藥物研發(fā)，減少簡(jiǎn)單創(chuàng)新或仿制創(chuàng)新的重復(fù)研發(fā)和投入。鼓勵(lì)和支持“全球新”的藥物同時(shí)在國(guó)內(nèi)和國(guó)外同步開展研發(fā)，吸引更多創(chuàng)新藥物將中國(guó)作為在全球范圍內(nèi)首發(fā)上市的國(guó)家。提高我國(guó)創(chuàng)新藥物的可及性，提升人民健康，切實(shí)貫徹《健康中國(guó)2030》戰(zhàn)略以及習(xí)近平總書記關(guān)于“把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略地位”的重要指示。

為了真正促進(jìn)全球新藥物在中國(guó)的研發(fā)上市，單純改變新藥的定義只是第一步。真正促使一個(gè)創(chuàng)新藥物研發(fā)者優(yōu)先選擇在某個(gè)國(guó)家首先上市新藥的主要原因有三個(gè)：（1）該國(guó)研發(fā)上市政策環(huán)境如何，創(chuàng)新藥能否順利、迅速地在該國(guó)研發(fā)、上市；（2）是否有完善、高效的市場(chǎng)準(zhǔn)入政策，上市的創(chuàng)新藥能夠在最短的時(shí)間內(nèi)進(jìn)入市場(chǎng)用于臨床治療，為研發(fā)者帶來創(chuàng)新回報(bào)；（3）該國(guó)在特定治療領(lǐng)域的市場(chǎng)規(guī)模如何，創(chuàng)新藥能夠擁有較好的潛在盈利能力。因此，國(guó)家創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的完善程度，是真正吸引企業(yè)將中國(guó)作為創(chuàng)新藥的全球首發(fā)國(guó)家的決定性因素。

4、當(dāng)前我國(guó)政策環(huán)境對(duì)“全球新”藥物的吸引力與發(fā)達(dá)國(guó)家差距較大

當(dāng)前我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境與國(guó)外典型發(fā)達(dá)國(guó)家依然存在著較大的差異，這種政策環(huán)境的差異也極大地影響了我國(guó)對(duì)創(chuàng)新藥的吸引力。以美國(guó)為例，在2001年-2010年這十年間，全球總共上市新藥311個(gè)，其中有154個(gè)是在美國(guó)首發(fā)上市的。更加值得關(guān)注的是在154個(gè)選擇在美國(guó)首發(fā)上市的創(chuàng)新藥中，近三分之一的創(chuàng)新藥的研發(fā)主體并非美國(guó)本土制藥企業(yè)�？梢�，美國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的改善，不但為美國(guó)本土制藥企業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展創(chuàng)造了良好的發(fā)展機(jī)遇，還不斷吸引其他國(guó)家的制藥企業(yè)將創(chuàng)新產(chǎn)品首先在美國(guó)上市，在推動(dòng)美國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高速發(fā)展的同時(shí)也最大限度地保障了美國(guó)的藥品可及性。

圖2 2001年-2010年選擇在美國(guó)進(jìn)修藥品首發(fā)上市的企業(yè)國(guó)別分類

與之形成鮮明對(duì)比的是，在全球上市的治療肺癌的9個(gè)主流藥品中，僅有我國(guó)浙江貝達(dá)藥業(yè)有限公司研發(fā)的�？颂婺徇x擇在我國(guó)首發(fā)上市，而選擇在美國(guó)首發(fā)上市的藥品數(shù)達(dá)到了2/3。

5、與鼓勵(lì)“全球新”藥物相適應(yīng)的醫(yī)保準(zhǔn)入政策不完善是我國(guó)創(chuàng)新政策環(huán)境中的重要短板

醫(yī)保準(zhǔn)入政策發(fā)揮著引導(dǎo)醫(yī)療資源配置和醫(yī)患診療行為的關(guān)鍵作用，是鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物研發(fā)上市政策環(huán)境的重要組成部分。整體而言，國(guó)外醫(yī)保準(zhǔn)入周期相對(duì)較短，目錄動(dòng)態(tài)更新速度快，新藥可以及時(shí)進(jìn)入醫(yī)保，對(duì)提高患者用藥可及性與鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)有積極作用。并且通過藥品報(bào)銷支付價(jià)格的形式，合理控制醫(yī)�；�金支出與醫(yī)療衛(wèi)生費(fèi)用支出。相比而言，我國(guó)醫(yī)保目錄更新周期滯后，遴選制的準(zhǔn)入途徑限制了多數(shù)新藥進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷體系的通道，在影響重大疾病患者對(duì)臨床療效顯著、價(jià)格相對(duì)較高的創(chuàng)新藥物可及性的同時(shí)，也影響了創(chuàng)新藥物研發(fā)主體的研發(fā)積極性。因此，與鼓勵(lì)“全球新”藥物相適應(yīng)的醫(yī)保準(zhǔn)入政策不完善是我國(guó)創(chuàng)新政策環(huán)境中的重要短板。

子課題五：我國(guó)創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的構(gòu)建與模擬運(yùn)行研究

1、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新規(guī)律及組織形式研究

針對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新開放性、協(xié)同性的特點(diǎn)，從技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟及技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)兩類組織創(chuàng)新形式，開展了研究：

?技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟運(yùn)行機(jī)理研究。作為醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的微觀生態(tài)系統(tǒng)，對(duì)于技術(shù)聯(lián)盟的微觀研究將為宏觀藥物政策系統(tǒng)的構(gòu)建提供一定的借鑒。通過文獻(xiàn)和理論研究，課題組從網(wǎng)絡(luò)嵌入的視角探討了技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟對(duì)醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新績(jī)效提升機(jī)理，試圖為技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟的管理實(shí)踐提供建議。具體來說，從技術(shù)聯(lián)盟網(wǎng)絡(luò)屬性出發(fā)，技術(shù)聯(lián)盟網(wǎng)絡(luò)通過增加資源來源、提升能力的多樣性和有效性這三個(gè)維度發(fā)揮對(duì)企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新績(jī)效的影響；進(jìn)而從如何有效發(fā)揮這三個(gè)維度的作用出發(fā)，提出動(dòng)態(tài)能力即企業(yè)吸收、轉(zhuǎn)化資源的能力對(duì)技術(shù)聯(lián)盟網(wǎng)絡(luò)效用的影響機(jī)理，并提出了理論模型。

課題組在CSSCI期刊《科技管理研究》發(fā)表了研究論文“技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟網(wǎng)絡(luò)對(duì)企業(yè)創(chuàng)新績(jī)效的影響機(jī)理——企業(yè)如何借助聯(lián)盟能力提升績(jī)效?”

?生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新平臺(tái)運(yùn)行機(jī)制研究。生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)是一個(gè)包含政產(chǎn)學(xué)研用多主體、研發(fā)生產(chǎn)銷售使用多環(huán)節(jié)的系統(tǒng)，需要一個(gè)系統(tǒng)性、全方位的公共支撐平臺(tái)來保障和推動(dòng)其順暢運(yùn)行。目前在醫(yī)藥領(lǐng)域已經(jīng)有多個(gè)公共支撐平臺(tái)或機(jī)構(gòu)的實(shí)踐，如美國(guó)生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)園區(qū)、泰州醫(yī)藥城管委會(huì)、江蘇省產(chǎn)業(yè)技術(shù)研究院等，公共支撐平臺(tái)的建設(shè)能夠協(xié)調(diào)產(chǎn)業(yè)鏈中各主體之間的產(chǎn)業(yè)活動(dòng)，解決當(dāng)前園區(qū)簡(jiǎn)單集群不能解決諸如企業(yè)與高�；蜓邪l(fā)機(jī)構(gòu)專利對(duì)接困難、各主體之間信息交流障礙、研發(fā)或生產(chǎn)資金匱乏等問題，提高資源組合和協(xié)作創(chuàng)新效率，促進(jìn)生物醫(yī)藥科技成果轉(zhuǎn)化�；�于文獻(xiàn)和理論研究，目前成功孵化出一個(gè)南京市江寧區(qū)軟科學(xué)項(xiàng)目“江寧區(qū)生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)公共支撐平臺(tái)建設(shè)研究——基于政產(chǎn)學(xué)研用”系統(tǒng)合作的視角”。

2、采取戰(zhàn)略地圖理論構(gòu)建醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展動(dòng)力要素與創(chuàng)新路徑分析框架

課題組在研究創(chuàng)新藥物政策環(huán)境的影響要素的基礎(chǔ)上，成功孵化出“江蘇省普通高校學(xué)術(shù)學(xué)位研究生創(chuàng)新計(jì)劃項(xiàng)目----戰(zhàn)略地圖視角下生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策的影響效應(yīng)研究”。該項(xiàng)目的基本內(nèi)容如下：

在理論研究方面，本研究從戰(zhàn)略地圖理論視角分析了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的動(dòng)力要素與創(chuàng)新路徑具體內(nèi)容如（圖3）所示。

創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略的實(shí)現(xiàn)路徑實(shí)際上表現(xiàn)為財(cái)務(wù)層面、客戶層面、內(nèi)部流程層面、學(xué)習(xí)與成長(zhǎng)層面的層層支持，層層積累的邏輯關(guān)系，即財(cái)務(wù)目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)離不開對(duì)客戶需求的滿足，客戶需求的滿足又需要內(nèi)部流程作為支撐，內(nèi)部流程的優(yōu)化則需要學(xué)習(xí)與成長(zhǎng)層面的堅(jiān)實(shí)積累。而最終實(shí)現(xiàn)的財(cái)務(wù)收入則又構(gòu)成了產(chǎn)業(yè)智力投入的源泉?jiǎng)恿Α?/p>

圖3 生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略地圖

實(shí)際上，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策的實(shí)施與制定并非脫離產(chǎn)業(yè)發(fā)展之外，產(chǎn)業(yè)發(fā)展的目標(biāo)是產(chǎn)業(yè)政策實(shí)施的最終目的，而產(chǎn)業(yè)發(fā)展中的需求和發(fā)展戰(zhàn)略也正是政策制定的根本依據(jù)。本研究在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略地圖的基礎(chǔ)上構(gòu)建了產(chǎn)業(yè)各子系統(tǒng)政策（如表5）的協(xié)同運(yùn)行機(jī)制。

表5生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策系統(tǒng)

系統(tǒng)劃分 產(chǎn)業(yè)政策 主要作用

財(cái)務(wù)子系統(tǒng) 科技投入、金融、財(cái)稅政策 對(duì)產(chǎn)業(yè)人才培養(yǎng)和產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的深度推動(dòng)

客戶子系統(tǒng) 醫(yī)療保險(xiǎn)政策、招標(biāo)采購(gòu)政策、藥品價(jià)格政策 營(yíng)造激勵(lì)創(chuàng)新的公平競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境，推動(dòng)客戶多層次、多元化需求的實(shí)現(xiàn)

內(nèi)部流程子系統(tǒng) 藥品審評(píng)審批政策、產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略聯(lián)盟政策、上市許可持有人制度、藥品一致性評(píng)價(jià)制度 形成深度開放合作的創(chuàng)新局面、不斷完善成果轉(zhuǎn)化激勵(lì)

學(xué)習(xí)與成長(zhǎng)

子系統(tǒng) 人才激勵(lì)與培養(yǎng)政策、知識(shí)產(chǎn)權(quán)政策 創(chuàng)造更加高效的科研體系，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展奠定關(guān)鍵的智力資本，以及研發(fā)所需的技術(shù)和設(shè)備資源等

在創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略下，從提高產(chǎn)業(yè)整體創(chuàng)新研發(fā)效率出發(fā)，本研究梳理了產(chǎn)業(yè)發(fā)展要素間的因果關(guān)系，以及產(chǎn)業(yè)政策間的協(xié)同機(jī)制。

具體體現(xiàn)為：回路1（稅后利潤(rùn)→企業(yè)R&D資金→R&D員工支出→總R&D員工數(shù)→產(chǎn)業(yè)R&D能力→新藥研發(fā)周期→項(xiàng)目成功數(shù)→上市新藥數(shù)→消費(fèi)者滿意度→消費(fèi)者支付意愿→國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需求量→銷售收入→稅后利潤(rùn) ）及回路2（稅后利潤(rùn)→金融機(jī)構(gòu)投入資金→人均R&D費(fèi)用→產(chǎn)業(yè)R&D能力→新藥研發(fā)成功率→項(xiàng)目成功數(shù)→上市新藥數(shù)→消費(fèi)者滿意度→消費(fèi)者支付意愿→國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需求量→銷售收入→稅后利潤(rùn)）

從提高藥品質(zhì)量水平出發(fā)，其因果關(guān)系表現(xiàn)為：回路3（稅后利潤(rùn)→企業(yè)R&D資金→總R&D資金→人均R&D費(fèi)用→產(chǎn)業(yè)R&D能力→藥品質(zhì)量增長(zhǎng)率→消費(fèi)者滿意度→消費(fèi)者支付意愿→國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需求量→銷售收入→稅后利潤(rùn)）和回路4（稅后利潤(rùn)→企業(yè)R&D資→總R&D資金→固定資產(chǎn)投資→藥品質(zhì)量增長(zhǎng)率→消費(fèi)者滿意度→國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需求量→銷售收入→稅后利潤(rùn)）

從增加創(chuàng)新成果出發(fā)，其因果關(guān)系表現(xiàn)為：回路5（稅后利潤(rùn)→企業(yè)R&D資金→總R&D員工數(shù)→新產(chǎn)品項(xiàng)目數(shù)→項(xiàng)目成功數(shù)→上市新藥數(shù)→消費(fèi)者滿意度→消費(fèi)者支付意愿→國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需求量→銷售收入→稅后利潤(rùn) ）

從擴(kuò)大國(guó)際市場(chǎng)份額出發(fā)，其因果關(guān)系表現(xiàn)為：回路6（稅后利潤(rùn)→銷售費(fèi)用→消費(fèi)者滿意度→醫(yī)藥出口總量→銷售收入→稅后利潤(rùn)）、回路7（稅后利潤(rùn)→企業(yè)R&D資金→總R&D資金→人均R&D費(fèi)用→產(chǎn)業(yè)R&D能力→藥品質(zhì)量增長(zhǎng)率→消費(fèi)者滿意度→醫(yī)藥出口總量→銷售收入→稅后利潤(rùn)）與回路8（稅后利潤(rùn)→企業(yè)R&D資金→總R&D員工數(shù)→新產(chǎn)品項(xiàng)目數(shù)→項(xiàng)目成功數(shù)→上市新藥數(shù)→消費(fèi)者滿意度→醫(yī)藥出口總量→銷售收入→稅后利潤(rùn) ）

圖4 生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)系統(tǒng)因果關(guān)系圖

課題組從戰(zhàn)略地圖的視角出發(fā)，并借助系統(tǒng)動(dòng)力學(xué)方法的分析工具對(duì)創(chuàng)新政策環(huán)境中的構(gòu)成要素以及創(chuàng)新政策間的協(xié)同作用機(jī)制進(jìn)行了理論上的梳理，為接下來構(gòu)建虛擬仿真模型奠定了一定的基礎(chǔ)

課題組供稿